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venerdì 28 marzo 2014

“Wonder therapies” per il trattamento di patologie gravi o incurabili ...

Position paper della Società italiana di farmacologia su terapia Di Bella e metodo Stamina 

Davanti al ricorrere di casi come la multiterapia Di Bella o la terapia Stamina, la Società Italiana di Farmacologia sostiene la sperimentazione clinica eseguita con rigore come ineludibile strumento per lo sviluppo di nuovi farmaci per la salute dell'uomo.

Riportiamo integralmente il postion paper messo a punto dalla SIF su questi temi.

Il recente deposito presso l’Assemblea Regionale Siciliana di un disegno di legge parlamentare che prevede uno stanziamento nel bilancio della Regione Sicilia, esercizio finanziario 2013, della somma di euro 5 milioni a sostegno di pazienti oncologici residenti nella Regione, in trattamento con il Metodo Di Bella ed in condizioni di disagio economico, richiede riflessioni e misure urgenti.

“Wonder therapies” per il trattamento di patologie gravi o incurabili si affacciano periodicamente alla cronaca. 

La multiterapia a suo tempo proposta dal fisiologo Luigi Di Bella ed ora recuperata dal provvedimento sopra citato, consiste di un’associazione (non costante, ma spesso variabile) di melatonina, bromocriptina, somatostatina (o del suo analogo semisintetico octreotide), una soluzione di retinoidi, e, in relazione al tipo di tumore, chemioterapici tradizionali come ciclofosfamide o idrossiurea. Somatostatina, retinoidi, ciclofosfamide o idrossiurea sono sostanze farmacologicamente attive e possono indurre, a dosi e con schemi di trattamento opportuni, risposte terapeutiche.

Ciò detto, la loro associazione diventa empirica laddove non ne sia definito rigorosamente il razionale scientifico e ne venga previsto l’impiego in pazienti non adeguatamente selezionati per caratteristiche cliniche e al di fuori di sperimentazioni condotte con criteri internazionalmente accettati. 

All’epoca del suo primo affacciarsi alla cronaca, la multiterapia Di Bella fu valutata nell’ambito di studi di fase II (1). I risultati deponevano per l’inefficacia della terapia e il concomitante rischio di reazioni avverse clinicamente significative (1, 2).  L’attuale riproposizione della multiterapia Di Bella prende con ogni probabilità lo spunto da studi retrospettivi su numeri esigui di pazienti, non adeguatamente caratterizzati nè stratificati per fattori prognostici (3). Non è sulla base di questi studi, meramente descrittivi, che si può validare un trattamento.

Il clamore a suo tempo suscitato dalla multiterapia Di Bella si riaffaccia in vesti diverse e aggiornate con la terapia proposta dalla Fondazione Stamina per gravi malattie neurodegenerative. Nel caso della terapia Di Bella erano almeno noti i principi farmacologici impiegati (sebbene in modo empirico e non sperimentato). Nel “caso Stamina” non sono neppure caratterizzate le cellule mesenchimali oggetto dell’infusione terapeutica, né è chiara e verificabile la loro trasformazione in cellule neuronali dopo trattamento con acido retinoico (4).

Il caso Di Bella e quello Stamina sono accomunati da due fattori. Da una parte vi è il terreno fertile che essi trovano nella pressione emotiva dell’opinione pubblica e nel veicolo mediatico. Dall’altra, vi è una comune “metodologia” che consiste nel sottrarsi al vaglio di sperimentazioni cliniche rigorose e verificabili. Occorre ribadire con il dovuto vigore che tali sperimentazioni sono richieste da Autorità Regolatorie, Società Scientifiche, e Sperimentatori qualificati, non per rallentare o vietare pregiudizialmente l’accesso a una opportunità di cura, quanto piuttosto per garantire i requisiti di attività e sicurezza che ogni farmaco o terapia complessa deve rispettare. 
L’enorme progresso cui abbiamo assistito in tanti settori della Medicina moderna nasce proprio dale sperimentazioni cliniche controllate e dalla divulgazione dei loro risultati su riviste autorevoli a diffusione internazionale. Senza sperimentazioni cliniche e informazioni scientifiche verificabili non ci sarebbero nuovi medicinali, né evoluzioni di medicinali o schemi terapeutici esistenti.

È grave che ci si sottragga al metodo scientifico laddove Autorità Regolatorie e Sperimentatori hanno gradualmente perfezionato sia il disegno degli studi clinici (spesso superando o integrando le tradizionali distinzioni tra Fasi I, II, e III) sia le conseguenti procedure di valutazione e registrazione, proprio perché si arrivi in tempi ragionevolmente rapidi alla definizione di attività e sicurezza di un nuovo farmaco o terapia complessa, soprattutto per patologie gravi e a prognosi infausta. E’ grave che organi di governo e strutture sanitarie investano risorse pubbliche su modalità terapeutiche prive di accertato fondamento scientifico, esautorando di fatto le Autorità Regolatorie e la comunità scientifica dalle loro funzioni di tutela della salute. 

Vale la pena ricordare che la materia della sperimentazione clinica e dei suoi fondamentali riflessi sul benessere pubblico è stata affrontata dalla direttiva 2001/20/CE del Parlamento europeo e del Consiglio (adesso in fase di modifica secondo la proposta del 2012), concernente il ravvicinamento delle disposizioni legislative, regolamentari ed amministrative degli Stati membri relative all'applicazione della buona pratica clinica nella conduzione della sperimentazione clinica di medicinali per uso umano che consiste in un'indagine sui medicinali effettuata su soggetti umani, nel corso della quale i medicinali vengono somministrati al di fuori della normale pratica clinica, in base a un protocollo di ricerca.

Per concludere, davanti al ricorrere di casi come la multiterapia Di Bella o la terapia Stamina, la Società Italiana di Farmacologia sostiene la sperimentazione clinica eseguita con rigore come ineludibile strumento per lo sviluppo di nuovi farmaci per la salute dell’uomo, ed esprime ferma opposizione ad ogni forma di trattamento che non risponda ai seguenti requisiti:
1)      un forte razionale scientifico preclinico;

2)      una caratterizzazione scrupolosa dei principi attivi o componenti cellulari che vengono somministrati;

3)      una valutazione accurata del rischio/beneficio preliminarmente ad ogni sperimentazione clinica e, infine,

4)      l’esito positivo di una sperimentazione controllata randomizzata e in cieco che, con il suo valore prospettico, dimostri il valore scientifico dei trattamenti.

Bibliografia

1) Italian Study Group for the Di Bella Multitherapy Trials. Evaluation of an unconventional cancer treatment (the Di Bella Multitherapy): results of phase II trials in Italy. Br Med J 1999;318:224–228

2) Müllner M. Di Bella’s therapy: the last word? Br Med J 1999; 318:208–209

3) Di Bella G, Mascia F, Colori B. The Di Bella Method (DBM) in the treatment of prostate cancer: a preliminary retrospective study of 16 patients and a review of the literature. Neuro Endocrinol Lett 2013;34:523-528

4) Abbott A. Italian stem-cell trial based on flawed data. Nature News doi:10.1038/nature.2013.13329
 

31 Gennaio 2014
Tratto da:  http://www.pharmastar.it/index.html?cat=18&id=13732

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