Una malattia rara è una malattia (= affezione che comporta una minaccia per la vita o la debilitazione cronica) a bassissima incidenza nella popolazione: in Europa < 5 persone su 10'000.Pochi pazienti--> pochi clienti --> poche possibilità di recuperare le spese per la R&D di nuovi farmaci da parte delle aziende farmaceutiche.
Ci sono incentivi per lo sviluppo di farmaci orfani = prodotti utili per trattare una malattia rara (diagnosi, profilassi, terapia).
Alcuni riferimenti normativi ed informativi: legge 648/1996, Regolamento Europeo 141/2000. legge Bindi sulle malattie rare del 279/2001, Orphan Drug Act in USA, documenti EMEA, FDA, AIFA, sito della Federazione Italiana Malattie Rare UNIAMO FIMR, sul quale è visionabile uno spot sull'argomento.
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